Somministrata a un bimbo con malattia rarissima una terapia genica mai usata prima in Italia.
L'eccezionale risultato grazie al lavoro di squadra tra Umberto I e Sapienza. Il trattamento, approvato dall’EMA per il deficit di AADC, è stato infuso direttamente nel cervello con un intervento neurochirurgico durato oltre 8 ore